Dimensione del mercato, quota, crescita e analisi del mercato Terapia cellulare e genica, per tipo (malattie rare, oncologia, ematologia, cardiovascolare, oftalmologia, neurologia, altre classi terapeutiche), per applicazione (aziende farmaceutiche e biotecnologiche, istituti di ricerca e accademici, organizzazioni di ricerca a contratto (CRO), ospedali, altri) e previsioni regionali dal 2026 al 2035

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PANORAMICA DEL MERCATO DELLA TERAPIA CELLULARE E GENICA

Il mercato globale delle terapie cellulari e geniche è destinato a crescere dai 26,77 miliardi di dollari del 2026, per raggiungere i 100,4 miliardi di dollari entro il 2035, con una crescita CAGR del 15,7% tra il 2026 e il 2035. Il mercato delle terapie cellulari e geniche si sta espandendo rapidamente grazie ai progressi nella medicina personalizzata e nei trattamenti rigenerativi. Il Nord America guida la crescita clinica e commerciale.

Il mercato della terapia cellulare e genica (CGT) rappresenta un passo rivoluzionario nella medicina moderna in cui i prodotti biologici viventi possono essere utilizzati per trattare, prevenire o curare le malattie attaccandone la fonte. La terapia cellulare mira a sostituire cellule, tessuti o organi persi o danneggiati, un processo di trapianto di cellule, tessuti o organi mentre la terapia genica prende di mira i geni per curare le malattie. Lo sviluppo della biotecnologia sta accelerando a causa del maggiore livello di sostegno da parte di numerose autorità di regolamentazione e di un maggiore livello di investimenti. Ciò è dovuto alla crescita dell'incidenza e della prevalenza delle malattie croniche e genetiche, all'aumento dell'uso della medicina personalizzata e di nuove tecniche come la terapia cellulare CAR-T. Nonostante sfide quali i costi elevati e la complessità della produzione, il settore ha un alto potenziale per rivoluzionare l'assistenza sanitaria e rappresentare la speranza per la maggior parte delle malattie incurabili. In effetti, c'è stata una miscela tra indipendenza e collaborazione poiché gli stakeholder sanitari nelle aziende biofarmaceutiche, nei centri di ricerca e nelle agenzie di regolamentazione lavorano fianco a fianco per accelerare e aprire l'accesso alle innovazioni risultanti.

IMPATTO DEL COVID-19

Il mercato della terapia cellulare e genica ha avuto un effetto negativo a causa dell'interruzione della catena di approvvigionamento e della domanda dei consumatori durante la pandemia di COVID-19

La pandemia globale di COVID-19 è stata sconcertante e senza precedenti, con il mercato che ha registrato una domanda inferiore al previsto in tutte le regioni rispetto ai livelli pre-pandemia. L'improvvisa crescita del mercato riflessa dall'aumento del CAGR è attribuibile alla crescita del mercato e alla domanda che ritorna ai livelli pre-pandemia.

L'emergere di COVID-19 ha avuto un impatto sulla quota di mercato di Terapia cellulare e genica in termini di ricerca sulla terapia, studi clinici e catena di fornitura. Le limitazioni di laboratorio e i problemi di accesso dei pazienti alle sperimentazioni hanno portato a movimenti così lenti dei prodotti. La dura industria manifatturiera, unita ai problemi logistici di consegna, ha negato la fornitura di materie prime e terapie efficaci. Le revisioni normative sui tappeti sono state ritardate, il che a sua volta ha influito sulle approvazioni e sulla commercializzazione dei prodotti medici. Sebbene alcuni fondi siano stati spesi per il vaccino e il trattamento contro il COVID-19, vi sono state limitazioni al finanziamento di altri progetti. Tuttavia, la pandemia ha introdotto terapie avanzate laddove necessarie; il settore ha sfruttato gli strumenti digitali e sviluppato modelli di catena di fornitura sostenibili per consentire future interruzioni.

ULTIME TENDENZE

Integrazione della tecnologia avanzata di pulizia elettrochimica che migliora l'efficienza e la sostenibilitàper stimolare la crescita del mercato

Nel mercato della terapia cellulare e genica (CGT), i prodotti allergenici hanno avuto il focus nello sviluppo, a differenza delle terapie cellulari autologhe che possono richiedere fino a diverse settimane per essere preparate, o anche di più per i pazienti in aree remote. Rispetto alle terapie autologhe che necessitano delle cellule del singolo paziente, i prodotti allergenici possono in teoria essere replicati in modo relativamente economico e resi disponibili più rapidamente. Nuove tecnologie come CRISPR-Cas9 stanno guidando l'innovazione in questo settore attraverso la produzione di cellule donatrici universali. Questa tendenza è correlata alla crescita della necessità di soluzioni per risolvere grandi numeri di pazienti e patologie complesse, rendendola l'area principale di ricerca e finanziamento.

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SEGMENTAZIONE DEL MERCATO DELLA TERAPIA CELLULARE E GENICA

Per tipo

In base al tipo, il mercato globale può essere classificato in malattie rare, oncologia, ematologia, cardiovascolare, oftalmologia, neurologia e altre classi terapeutiche.

• Malattie rare: Affrontare condizioni genetiche o metaboliche come la distrofia muscolare – tipo Duchene, fornendo un miglioramento per tutta la vita.

• Oncologia: fare scalpore nel trattamento del cancro con la terapia cellulare CAR-T e l'editing genetico.

• Ematologia: trattamento dei disturbi del sangue come l'anemia falciforme e l'emofilia attraverso alcune di queste terapie innovative.

• Cardiovascolare: malattie cardiache: il processo di sviluppo del trattamento per rigenerare i tessuti dei muscoli cardiaci.

• Oftalmologia: il potenziale emergente della terapia genica nel trattamento delle malattie ereditarie della retina.

• Neurologia: focalizzazione sulle malattie neurodegenerative e genetiche del cervello come il morbo di Parkinson e l'Alzheimer, nonché sulla SLA.

• Altre classi terapeutiche: rispettivamente sulla popolazione di pazienti con malattie metaboliche, immunitarie e infettive.

Per applicazione

In base all'applicazione, il mercato globale può essere classificato in aziende farmaceutiche e biotecnologiche, istituti di ricerca e accademici, organizzazioni di ricerca a contratto (CRO), ospedali, altri.

• Aziende farmaceutiche e biotecnologiche: dirigere il processo di innovazione e la commercializzazione dei prodotti primari CGT.

• Istituzioni accademiche e di ricerca: promozione della scoperta di nuovi farmaci e dello sviluppo terapeutico in fase iniziale.

• Organizzazioni di ricerca a contratto (CRO): come consulenti che forniscono consulenza nelle sperimentazioni e nella conformità alle normative.

• Ospedale: il processo di implementazione dei trattamenti sui singoli pazienti e l'esecuzione della ricerca clinica.

• Altri: compresi gli enti finanziatori, la rete di distribuzione e altri fornitori di servizi ausiliari del mercato TLC target.

DINAMICHE DEL MERCATO

Le dinamiche del mercato includono fattori trainanti e restrittivi, opportunità e sfide che determinano le condizioni del mercato.        

Fattori trainanti

La crescente prevalenza di malattie croniche e genetiche per rilanciare il mercato

I crescenti casi di malattie croniche e genetiche rimangono catalizzatori chiave per lo sviluppo del settore della terapia cellulare e genica (CGT). Molte malattie come il cancro, l'emofilia, la fibrosi cistica e la distrofia muscolare non rispondono bene ai trattamenti convenzionali, da qui la necessità di nuovi metodi di trattamento. Le terapie genetiche possono essere promettenti nel trattamento delle disabilità intellettive perché questi approcci possono colpire direttamente la fonte della malattia: i geni mutati di un soggetto. Allo stesso modo, le terapie cellulari come le cellule staminali sono trapianti che offrono un mezzo per sostituire i tessuti danneggiati. L'aumento della popolazione geriatrica e le malattie ereditarie aggiungono anche una maggiore pressione sulle malattie ereditarie, spingendo quindi i fornitori a cercare una soluzione che sia forte e definitiva, spingendo quindi il mercato della CGT. Questo cambiamento è sostenuto dai gruppi di difesa dei pazienti e dai governi che si concentrano sulla fornitura e sul finanziamento della ricerca sulle malattie rare e croniche, spingendo il mercato in avanti.

Progressi nella biotecnologia e nella medicina di precisioneper espandere il mercato

Il progresso tecnologico, in particolare nel settore biotecnologico, sta gradualmente influenzando il mercato dei CGT, quindi una crescita elevata e costante. Le terapie cellulari e geniche ben si adattano alla strategia della medicina di precisione volta a prendere di mira le caratteristiche genetiche individuali per fornire una risposta adeguata. Tecnologie avanzate come CRISPR-Cas9 stanno apportando cambiamenti nel metodo di editing genetico, migliori sistemi di somministrazione e modi migliori di produrre terapie su larga scala. Inoltre, l'evoluzione della bioinformatica e della genomica sta aiutando nella scoperta di nuove opportunità di trattamento. Questi progressi stanno determinando tempi e costi più brevi per l'immissione sul mercato, un migliore accesso e risultati migliori negli studi clinici. La condivisione di idee tra le aziende coinvolte nello sviluppo di prodotti biofarmaceutici e le organizzazioni di progresso tecnologico sta garantendo che la ricerca su diversi prodotti venga messa in pratica, rendendo quindi la biotecnologia avanzata una categoria chiave ancora più importante.

Fattore restrittivo

Costi elevati di sviluppo ed erogazione della terapiaOstacolare la crescita del mercato

Il mercato della terapia cellulare e genica (CGT) comporta un importante fattore di moderazione; gli enormi costi legati allo sviluppo della terapia, alla produzione e alla consegna dei pazienti. I sistemi esperti, come le soluzioni di editing genetico e di ingegneria delle cellule CAR-T, avranno bisogno di ingenti finanziamenti nella ricerca, negli studi clinici e nella conformità. Inoltre, il processo di produzione di queste terapie è piuttosto intenso, soprattutto laddove sono necessarie terapie autologhe, poiché ogni paziente richiede la propria produzione. I servizi logistici della catena del freddo e gli operatori sanitari qualificati aumentano ulteriormente i costi a causa del tipo di infrastruttura necessaria per lo stoccaggio dei vaccini. Queste sfide relative ai costi rimangono un problema per una più ampia implementazione della CGT e rimangono saldamente radicate nei paesi a basso e medio reddito, limitando così l'accesso dei pazienti alla CGT e riducendo quindi la capacità di crescita complessiva del mercato.

Opportunità

Espansione delle applicazioni nelle malattie rare e orfanecreare opportunità per il prodotto sul mercato

Il mercato della terapia cellulare e genica presenta un vasto potenziale per soddisfare le esigenze di trattamento di malattie rare e orfane per le quali non esiste ancora una cura adeguata. Esistono alcune linee guida che includono l'Orphan Drug Act negli Stati Uniti d'America e altre in vari paesi in tutto il mondo che offrono vantaggi come il controllo esclusivo del mercato e aiuti monetari per gli sviluppatori che lavorano nel campo della CGT concentrandosi su tali malattie. Tali malattie offrono obiettivi molto interessanti poiché con l'aumento della scala e dell'applicazione della genomica e della bioinformatica i potenziali agenti terapeutici vengono facilmente scoperti. Avere la promessa di fornire risultati basati su soluzioni per la fascia demografica dei pazienti che spesso non dispone di un servizio adeguato rende la CGT trasformativa. Ciò non solo stimola le varie istituzioni accademiche, le aziende biotecnologiche e i governi circostanti a intensificare la sensibilizzazione per migliorare la varietà del mercato, ma aumenta anche la cooperazione tra tutte queste parti.

Sfida

Navigare nelle complessità normative e produttivePotrebbe essere una potenziale sfida

Ci sono importanti questioni che influiscono sul mercato della terapia cellulare e genica, come; alti livelli di regolamentazione e tecniche di produzione avanzate. Alcuni enti regolatori richiedono numerosi test su questi nuovi trattamenti per ragioni mediche e questo ritarda l'approvazione. Le sfide nella produzione includono diversi aspetti specifici delle terapie unicellulari: il problema di isolare selettivamente le cellule bersaglio; apportare alterazioni genetiche alle cellule; e la potenziale difficoltà di aumentare rapidamente la produzione, pur mantenendo la qualità del prodotto, in particolare per le terapie autologhe. Gli altri riguardano l'aumento della coerenza nei risultati, nella sterilità e nella logistica come la conservazione nella catena del freddo. Affrontare queste sfide richiede investimenti sostanziali in infrastrutture, conoscenza e cooperazione da parte delle parti interessate per aumentare l'efficienza, la standardizzazione e adeguarsi alla velocità di sviluppo di terapie innovative.
 

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APPROFONDIMENTI REGIONALI SUL MERCATO DELLA TERAPIA CELLULARE E GENICA

• America del Nord 

Il Nord America è leader nel mercato della terapia cellulare e genica grazie a un potente quadro sanitario, al forte progresso nella ricerca biotecnologica e a investimenti significativi. Il paese leader oggi è, tuttavia, il mercato statunitense delle terapie cellulari e geniche, che rappresenta il maggior numero di terapie e studi clinici approvati dalla FDA. Esiste un incoraggiamento da parte del governo alla ricerca riguardante disturbi specifici rappresentati da leggi come l'Orphan Drug Act. Inoltre, le principali aziende biofarmaceutiche globali e regionali altamente visibili, gli istituti di ricerca attivi e il capitale di rischio sostengono l'innovazione nel settore. Gode ​​inoltre di un pool di risorse umane competenti e competenti e di un partenariato di ricerca produttiva tra le istituzioni accademiche e le organizzazioni imprenditoriali. L'elevata domanda di prodotti e servizi sanitari, politiche normative sane e un'assistenza sanitaria più elevata stanno collocando il Nord America in prima linea nel mercato CGT.

• Europa

L'Europa occupa una posizione strategica nel mercato della terapia cellulare e genica grazie al rigoroso regime normativo della regione e alle forti associazioni di ricerca. Alcune organizzazioni come l'EMA offrono alcune linee guida su come approvare le terapie avanzate offrendo fiducia agli sviluppatori. I principali paesi cosmetici come Germania, Regno Unito e Francia hanno investimenti piuttosto ingenti nel settore delle biotecnologie e soprattutto in quello delle malattie rare. I PPP e i fondi di Horizon Europe contribuiscono a ottimizzare il dipartimento di ricerca e sviluppo al fine di aumentarne l'efficacia. Poiché in tutta Europa vengono istituiti siti di produzione e programmi più dedicati per sperimentazioni cliniche transfrontaliere, questa regione dovrebbe rimanere un importante contributore allo sviluppo della CGT.

• Asia

In termini geografici, il mercato della terapia cellulare e genica sta gradualmente diventando un mercato regionale con un potenziale di crescita significativo grazie ai maggiori investimenti nella biotecnologia e nella sanità in Asia. L'Asia Pacifico, in particolare Cina, Giappone e Corea del Sud, continuano a godere del sostegno delle loro politiche governative insieme a maggiori investimenti in ricerca e sviluppo. La Cina ha prospettive grazie ai suoi maggiori sforzi nello sviluppo di infrastrutture di sperimentazione clinica e ad un elenco relativamente breve e crescente di prodotti CGT. Il PMDA giapponese ha implementato misure per portare rapidi processi di revisione normativa nell'approvazione della medicina rigenerativa. Inoltre, l'Asia gode di fattori competitivi tra cui bassi costi di produzione e un'ampia popolazione di potenziali pazienti, e quindi è ideale per gli operatori internazionali di Biopharm interessati ad espandere i servizi CGT.
 

PRINCIPALI ATTORI DEL SETTORE

Principali attori del settore che plasmano il mercato attraverso l'innovazione e l'espansione del mercato

I principali attori del mercato Terapia cellulare e genica sono Novartis, Gilead Sciences, Bristol Myers Squibb, Pfizer, Bluebird Bio, Spark terapeutico, Kite Pharma e CRISPR Therapeutics. Queste aziende danno un tono di innovazione, solide pipeline e relazioni attente. Ci sono aziende giovani che stanno già sviluppando e innovando le tecnologie come Editas Medicine e Sangamo Therapeutics. Sfortunatamente, le istituzioni accademiche e la maggior parte delle CRO aggiungono molti valori offrendo aiuto nelle sperimentazioni e nello sviluppo dei prodotti. Lavorare a stretto contatto con le autorità di regolamentazione offre loro anche la capacità di fornire trattamenti sicuri ed efficaci in tutto il mondo, il che rende questi attori preziosi per questo mercato.

Elenco delle principali aziende di terapia cellulare e genica
 

• Amgen Inc. (U.S.)
•  Bluebird bio, Inc. (U.S.)
•  Dendreon Pharmaceuticals LLC. (U.S.)
•  Fibrocell Science, Inc. (U.S.)

SVILUPPI CHIAVE DEL SETTORE

Ottobre 2024:Kite Pharma, società di scienze di Gilead, ha dichiarato la crescita della produzione di terapia cellulare LA CAR-T ad Amsterdam. Questo sviluppo si concentra sullo sfruttamento della capacità produttiva con l'obiettivo di soddisfare la crescente domanda delle nostre terapie in tutto il mondo.

COPERTURA DEL RAPPORTO  

Il mercato della terapia cellulare e genica è un entusiasmante sottosettore dell'assistenza sanitaria, che promuove terapie innovative e trasformative per pazienti affetti da malattie croniche, genetiche o rare. L'influenza di inestimabili caratteristiche hi-tech come le tecnologie di modifica genetica, la medicina personalizzata e la produzione biologica hanno alimentato la crescita del mercato a un ritmo molto elevato. Tuttavia, i rischi includono costi elevati, regolamentazione e problemi di produzione; tuttavia, i progressi continuano a rendere realizzabili e ad ampliare le soluzioni. La crescita è ancorata a numerose partnership strategiche, come quelle interemisferiche tra sviluppatori e produttori di farmaci, istituzioni accademiche e governi nelle principali zone geografiche come il Nord America, l'Europa e l'Asia. Pertanto, si prevede che il mercato della CGT aumenterà a tassi di crescita sorprendenti e ha il potenziale per trasformare la gestione dei pazienti e trattare diverse indicazioni mediche non soddisfatte in tutte le zone terapeutiche.